罕见癌症的治疗进展取得了显著成就2

年2月2日，著名的美国临床肿瘤学会（ASCO）发表了《ClinicalCancerAdvances:AnnualReportonProgressAgainstCancerFromtheAmericanSocietyofClinicalOncology》，即“年癌症临床进展：美国临床肿瘤学会癌症进展年度报告”。

来自ASCO主席的致辞

在过去的70年里，我们已经取得了非凡的进步，能够更好地了解、预防、诊断和治疗癌症，这些进展为许多不幸罹患癌症的人们带来了希望。这一进步的关键要素一直是，并将继续是，临床研究。临床研究建立在众多研究人员、临床医生和患者不懈的努力之上。我们向他们学习致敬。ASCO的癌症临床进展报告，已经是第14版，回顾了过去一年中最具变革性的研究，首次提供了我们对未来研究重点的预期。

ASCO的年年度最佳进展，罕见癌症的治疗进展，反映了我们在理解这些所谓的孤儿疾病和瞄准其独特的特征而定制疗法方面取得的令人瞩目的成就。今年，我们重点介绍了罕见癌症的五项显著的成就，这些成就为患者带来了真正的希望。

我们在抗癌方面取得的大部分进展都是由美国联邦政府资助的研究所推动的，年亦然。例如，美国政府（包括美国国立卫生研究院（NIH）和国家癌症研究所（NCI））提供的资金支持了罕见癌症的五项进展中的三项，以及报告中所强调的研究的近三分之一。随着美国癌症病例数量将在未来十年内增加约三分之一，我们的国家继续投资惠及患者的下一代疗法是至关重要的。

虽然许多癌症的存活率都在增加，但我们的工作远未结束。ASCO加速抗癌进展的研究重点旨在成为指导未来研究的指南，我们认为这些方向最有可能加大进展速度。我们确定了一系列的研究重点，有助于填补癌症预防和护理方面的重大空白，从增加临床试验的多样性到更好地预测患者对免疫疗法的反应，到减少肥胖对癌症发病率和结果的影响。

患者获得这些新疗法的能力与癌症疗法的进步同等重要。但是，对于太多的患者来说，高质量的癌症护理和临床试验是遥不可及的。在癌症患者获得最佳疗法和参与临床研究的机会之前，我们还有许多工作要做。联盟合作，我知道我们可以找到解决方案，以确保以下几页所讨论的进展能够惠及每个可以从中受益的患者。

此致敬礼！

MonicaM.Bertagnolli，医学博士，FACS，FASCO

ASCO年至年主席

年临床癌症进展一览

癌症临床进展：ASCO的癌症进展年度报告强调了过去一年中最重要的临床研究进展，并明确了ASCO认为研究工作应该聚焦的优先领域。

自年以来，所有类型的癌症的总发病率和死亡率连续近25年下降。此外，到年，癌症诊断后生存5年或更长时间的人数预计将增加31％，这表明近十年的时间里将增加四百多万癌症幸存者。癌症研究，包括本报告中的进展，将有助于实现这些伟大的进展。

年度进展：治疗罕见癌症的进步

今年，ASCO将治疗罕见癌症的进展列为年度最佳进展。在美国，罕见癌症占每年诊断的所有癌症的约20％，发病率在全世界范围内差别很大。罕见癌症治疗方面的进展在历史上落后于常见癌症方面取得的成就。然而，去年的五项主要成果将罕见癌症研究向前显著推进，使年成为罕见癌症进展的重要年份：

针对罕见的难以治疗的甲状腺癌的靶向疗法的新组合在超过三分之二的患者中产生反应。

索拉非尼成为第一个改善硬纤维瘤（一种罕见的肉瘤）无进展生存期的疗法。

与标准治疗相比，一种向肿瘤细胞提供靶向放射治疗的新疗法，即l-（Lu）-Dotatate，使患有晚期中肠神经内分泌肿瘤的患者的疾病进展或死亡风险降低了79％。

曲妥珠单抗是人表皮生长因子受体2（HER2）阳性乳腺癌的标准治疗方法，可显著减缓HER2阳性子宫浆液性癌的进展。

第一个有希望的疗法，集落刺激因子-1（CSF-1）抑制剂pexidartinib，用于被称为腱鞘巨细胞瘤的一种关节罕见癌症。服用pexidartinib的患者总体缓解率为39.3％，而服用安慰剂的患者则为0％。

罕见癌症的这个进展可以部分归功于美国国立卫生研究院（NIH）赞助和领导几项主要项目的持续努力，包括癌症基因组图谱（TheCancerGenomeAtlas，TCGA）。TCGA对多种肿瘤的系统表征已经带来对被激活通路的有效靶向。未来对这些和其它类似努力的资助对于加速罕见癌症研究的进展至关重要。

其它重大进展

分子诊断学的里程碑性进展仍在继续，TAILORx乳腺癌研究（ClinicalTrials.gov代号：NCT）取得了最显著的成就。这项研究表明，多达70％的激素受体阳性、淋巴结阴性乳腺癌女性患者可以根据21项基因检测的结果安全地放弃辅助化疗。

免疫疗法的进步继续增长，并扩展到迄今为止几乎没有免疫疗法治疗成功先例的那些癌症：

一种新的联合免疫治疗方案被证明可以提高肾细胞癌患者的总体存活率，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，成为新的治疗标准。

研究性程序性细胞死亡-1（PD-1）抑制剂显示出皮肤晚期鳞状细胞癌的前景，该癌症的其它治疗选择很少。

靶向疗法正在取得新的成功，包括推出可延缓乳腺癌和肺癌进展的药物。

不断拓展的微生物组研究领域已经确定了可能与某些头颈癌风险相关的特定细菌。其它值得注意的进展列于附录表A1（仅限在线可看）。

ASCO加速进展的优先研究事项

ASCO首次明确未来的研究工作应该集中在哪些领域，以帮助加快抗癌研究的进程。这些优先领域，按非特定顺序列出，解决未满足的需求或帮助填补了对改善患者护理和结果至关重要的领域的知识差距：

确定更好地预测对免疫疗法的反应的策略。

更好地确定受益于术后（辅助）治疗的患者群体。

将细胞疗法的创新扩大到实体瘤。

提高儿科癌症的精准医学研究和治疗方法。

优化对患有癌症的老年人的护理。

增加公平获得癌症临床试验的机会。

减少癌症治疗的长期后果。

减少肥胖及其对癌症发病率和结果的影响。

确定检测和治疗癌前病变的策略。

这些优先事项建立在多年研究努力的基础上，接下来将随着癌症研究格局而进一步发展。

癌症研究：为何政府的支持如此重要

由NIH和NCI资助的研究在癌症预防、诊断和治疗的进展中发挥了关键作用。事实上，政府的资助支持了罕见癌症的五项进展中的三项，以及今年临床癌症进展报告中强调的近三分之一的研究。

国家对研究的投资对癌症患者意味着什么呢？答案是：

癌症死亡率自年的峰值下降27％

自年以来，FDA批准了多种新的抗癌药物或适应症

增加5年癌症存活率，三分之二的癌症患者在诊断后至少存活5年

万癌症幸存者（年为万）

经过十多年的停滞不前的资金资助，国会通过连续四年的NIH和NCI资金增加而表现出了巨大的两党领导力。最近，立法机构通过了20亿美元的NIH资金增加，增幅达5.4％。

财年资助为：

NIH：亿美元

NCI：61.47亿美元

BeauBiden癌症登月计划：4亿美元（根据“21世纪治愈法”授权的全额资助）

但我们的工作远未结束。

在美国，预计未来十年新发癌症病例将增加三分之一。

我们现在才刚刚接近衰退前的NCI的资助水平。

尽管有所增加，但NCI仍然只能为一小部分新研究提案提供资金（年为12％，年为28％）。

ASCO年会期间展示的主要由NIH资助的研究数量减少了75％（年至年）。

当我们投资癌症研究时，每个人都会受益。

由NIH资助的研究在全国范围内产生了亿美元的新经济活动，并在全国范围内（直接和间接地）支持了,个工作岗位。

67％的美国人表示，美国政府应该花更多的钱寻找癌症的治疗和治愈方法，即使这意味着增加税收或增加赤字。

只要癌症如今天一样继续是危及生命的绝症，我们的国家就必须继续优先考虑对癌症研究的投资。最近的预算增加代表着联邦政府资助的癌症研究的充满希望的未来再次得到

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